N-A-PH1-23-054

1. Prüfpräparat und Studienziel

Das Prüfpräparat wurde zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt. Hierbei handelt es sich um eine schwere Muskelerkrankung, von der überwiegend Jungen betroffen sind. Die Erkrankung beginnt bereits im frühen Kindesalter und führt zu Bewegungseinschränkungen, aber auch zur Beeinträchtigung der Atmung und zu Komplikationen am Herzen aufgrund der nachlassenden Muskelfunktion.

In dieser klinischen Studie soll untersucht werden, wie sich das Prüfpräparat auf die Konzentration von einem bereits zugelassenen Medikament (Interaktionspräparat, das zur Beruhigung vor kurzen operativen Eingriffen und zur Behandlung von Schlafstörungen eingesetzt wird)) im Blut auswirkt. Dafür werden das Prüfpräparat und das Interaktionspräparat zu bestimmten Zeitpunkten einzeln und zusammen verabreicht und die entsprechenden Blut- und Urinproben untersucht.

Das Prüfpräparat sowie das Interaktionspräparat werden als Suspension (Flüssigkeit zur oralen Einnahme) verabreicht.

1.1 Sperrfristen:

Studienteilnahme: 30 Tage vor der ersten Gabe der Studienmedikation, während der gesamten Studie und bis 30 Tage nach der Abschlussuntersuchung dürfen Sie an keiner anderen Studie teilgenommen haben bzw. teilnehmen.

Andere Medikamente und medizinische Behandlungen:

Ab 3 Monate vor Gabe der Studienmedikamente dürfen Sie keine Biologika erhalten haben (wie Antikörper, einschließlich vermarkteter Arzneimittel).

Ab 6 Monate vor Gabe der Studienmedikamente dürfen Sie keine Corticosteroide, wie Cortisol, Aldosteron und Geschlechtshormone, eingenommen haben.

Ab 6 Wochen vor Gabe der Studienmedikamente bis 2 Wochen nach der Abschlussuntersuchung dürfen Sie keine Lebendimpfstoffe, abgeschwächten Lebendimpfstoffe, replikationskompetenten Impfstoffe erhalten haben/erhalten (z. B. gegen Gelbfieber, Kinderlähmung, Typhus).

Ab 2 Wochen vor Gabe der Studienmedikamente bis 2 Wochen nach der Abschlussuntersuchung dürfen Sie keine inaktivierten Impfstoffe (z. B. gegen Grippe oder Hepatitis A) oder COVID-19-Impfstoffe erhalten haben/erhalten.

Ab 2 Wochen vor Gabe der Studienmedikamente bis zur Abschlussuntersuchung dürfen Sie keine verschreibungspflichtigen oder frei verkäuflichen Medikamente einnehmen oder anwenden.

Akute oder wiederkehrende virale, bakterielle, pilz- oder parasitäre Infektionen (z. B. Lungen- obere Atemwegs-, Magen-Darm-, Harnwegs-, Haut- oder HNO-Infektionen) beim Screening oder innerhalb von 28 Tagen vor der Verabreichung der Studienmedikation.

Weibliche Teilnehmerinnen: Eine Schwangerschaft, innerhalb von 6 Monaten vor der Voruntersuchung ist nicht erlaubt. Das Stillen innerhalb von 3 Monaten vor der Voruntersuchung oder während der klinischen Studie und für 3 Monate nach der letzten Verabreichung der Studienmedikation ist nicht erlaubt.

Blutspende: 30 Tage vor der Voruntersuchung, dürfen Sie kein Blut spenden bzw. nicht mehr als 400 ml Blut verlieren (z. B. Blut- oder Plasmaspende, erheblicher Blutverlust durch Verletzung oder Operation). Im gleichen Zeitraum dürfen Sie auch kein Blut und keine Blutbestandteile erhalten haben.

Samenspende: Ab dem Zeitpunkt der erstmaligen Verabreichung der Studienmedikamente bis 3 Monate nach Gabe der letzten Dosis der Studienmedikamente dürfen Sie keinen Samen spenden.

Körperliche Aktivitäten und Sauna: Ab mindestens 72 Stunden vor der medizinischen Voruntersuchung und vor der stationären Aufnahme bis zur Entlassung dürfen Sie keine ungewohnt anstrengenden körperlichen Aktivitäten unternehmen und nicht in die Sauna gehen.

VCT-Überprüfung: Jeder Studienteilnehmer wird zu seiner eigenen Sicherheit in verschlüsselter Form an ein zentrales Probandenregister (Verified Clinical Trials (VCT)) gemeldet, um eine Teilnahme an mehreren Studien zur gleichen Zeit und die Verletzung von Sperrfristen auszuschließen.

1.2 Empfängnisverhütung:

Frauen: Frauen, die Kinder bekommen können, müssen seit mindestens einem Monatszyklus vor der klinischen Prüfung bis 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienmedikamente eine hochwirksame Empfängnisverhütungsmethode (ausgenommen hormonelle Verhütung) anwenden. Außerdem muss ein Kondom verwendet werden.

Als hochwirksame Verhütungsmethoden gelten:

     • Kupferspirale

     • Enthaltsamkeit

     • Sterilisation des Partners

Frauen, die Kinder bekommen können und ausschließlich gleichgeschlechtlichen Geschlechtsverkehr haben oder sexuell enthaltsam sind, müssen keine Schwangerschaftsverhütung praktizieren.

Bei teilnehmenden Frauen wird davon ausgegangen, dass sie nicht schwanger werden können und keine Empfängnisverhütung benötigen, wenn bei ihnen Folgendes gegeben ist:

     • Entfernung der Gebärmutter

     • Entfernung beider Eierstöcke

     • Unterbindung beider Eileiter

     • Frauen nach der Menopause (Frauen, die seit mindestens 12 Monaten keine Menstruationsblutung mehr hatten)

Männer: Sexuell aktive Männer mit einer Partnerin, die schwanger werden kann, müssen ab der ersten Dosisgabe bis 3 Monate nach der letzten Dosisgabe eine Barrieremethode in Kombination mit einer von der Partnerin angewendeten hochwirksamen Verhütungsmethode anwenden.

Als hochwirksame Verhütungsmethoden für die Partnerin gelten:

     • Diaphragma mit Spermizid

     • Sterilisation der Partnerin

     • Intrauterinpessar

     • Antibaby-Pillen, die von der Partnerin eingenommen werden

Männer, die ausschließlich gleichgeschlechtlichen Geschlechtsverkehr haben oder sexuell enthaltsam sind, müssen keine Schwangerschaftsverhütung praktizieren.

Bei Partnerinnen sexuell aktiver männlicher Teilnehmer wird davon ausgegangen, dass sie nicht schwanger werden können und keine Empfängnisverhütung benötigen, wenn bei ihnen Folgendes gegeben ist:

     • Entfernung der Gebärmutter

     • Entfernung beider Eierstöcke

     • Unterbindung beider Eileiter

     • Frauen nach der Menopause (Frauen, die seit mindestens 12 Monaten keine Menstruationsblutung mehr hatten)

1.3 Ausschlusskriterien:

• Jede Erkrankung aktuell oder in der Vorgeschichte

     • Atemwegserkrankung

     • Magen-Darm-Erkrankung

     • Nierenerkrankung/ Erkrankung der Harnorgane

     • Lebererkrankung

     • Bluterkrankung

     • Erkrankung des Lymphsystems

     • Neurologische Erkrankung

     • Herz-Kreislauf-Erkrankung

     • Muskelerkrankung

     • Immunschwäche

     • Erkrankung des Bindegewebes

     • Hauterkrankung

     • Psychiatrische Erkrankung

• Blutdruck außerhalb folgender Grenzwerte

      Systolisch außerhalb von 90 mmHg und 140 mmHg

      Diastolisch außerhalb von 50 mmHg und 90 mmHg

• Die Pulsfrequenz außerhalb von 45 und 90 Schläge pro Minute

• 12-Kanal-EKG Intervalle außerhalb folgender Grenzwerte

      PR zwischen 215 ms und 100 ms

      QRS-Komplex > 120 ms

      QTcF > 450 ms

• Häufiger Schwindel und/ oder Erbrechen oder Benommenheit

• Schlafapnoe

• Gilbert-Syndrom (erhöhte Bilirubinwerte)

• Allergische Erkrankungen, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine längere Behandlung erfordern (einschließlich Arzneimittelallergien, allergischem Asthma, Ekzemen, Allergien, die eine Therapie mit Kortikosteroiden erfordern, oder anaphylaktischen Reaktionen)

• Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis-C-Antikörper, HIV

• Positiver Test auf Alkohol, Drogenmissbrauch und Cotinin

• eGFR (Nierenfunktion) von unter 90 ml/min

• Teilnehmer mit vegetarischer, veganer oder eingeschränkter Ernährung oder nicht bereit, die vollständigen Standardmahlzeiten zu sich zu nehmen

• Teilnehmer, die als potenziell unzuverlässig gelten

1.4 Ernährung:

Erscheinen Sie nüchtern zur Voruntersuchung, d. h. mindestens 10 Stunden vorher nichts essen und außer Wasser oder Mineralwasser (ohne Zusätze!) nichts trinken.

Nehmen Sie vor der Voruntersuchung ausreichend Flüssigkeit zu sich (mind. 1,5 Liter pro Tag).

Nehmen Sie ab 3 Tagen vor der Voruntersuchung keine mohnhaltigen Lebensmittel (z. B. Brötchen / Kuchen) und keine “energy drinks” zu sich. Dies könnte zu einem positiven Drogentest in Ihrem Urin führen und damit zum Ausschluss aus der Studie.
Nehmen Sie ab 2 Tagen vor der Voruntersuchung keinen Alkohol zu sich.

Ab 48 Stunden vor der ersten Dosierung bis zur Entlassung sind Alkohol und alkoholhaltige Produkte sowie Koffein oder andere Xanthin-haltige Produkte (z. B. Kaffee, schwarzer oder grüner Tee, Cola-Getränke und Schokolade) nicht erlaubt.

Während des stationären Aufenthaltes werden Sie vom Prüfzentrum ausreichend mit Nahrungsmitteln und Getränken versorgt. Darüber hinaus dürfen Sie keine weiteren Speisen und/oder Getränke zu sich nehmen und diese auch nicht in unserem Hause bevorraten.

2.1. Aufklärung

Online über ZOOM, Dauer ca. 1,5 Stunden.

Montag, 12. August 2024 um 17:00 Uhr
Dienstag, 20. August 2024 um 17:00 Uhr

2.2. Voruntersuchung

Zusätzlich zum EKG und zur Blutentnahme wird eine ärztliche Untersuchung durchgeführt. Dauer ca. 2,5 Stunden.

Dienstag, 13. August 2024 ab 7:30 Uhr
Mittwoch, 21. August 2024 ab 7:30 Uhr
Freitag, 23. August 2024 ab 9:00 Uhr

2.3. Hauptuntersuchung

Keine Anmeldung mehr möglich!

Die Teilnahme an allen stationären & ambulanten Terminen ist erforderlich.
*Ambulanter Termin = Kurzer Besuch im Forschungszentrum ohne Übernachtung.
*Stationäre Phase = Besuch im Forschungszentrum mit mehrtägigem Aufenthalt.

Stationärer Aufenthalt
Stationäre Aufnahme: Montag, 9. September 2024 um 9:00 Uhr
Entlassung: Dienstag, 24. September 2024 nachmittags nach Zeitplan
Telefongespräch: Montag, 7. Oktober 2024

Es sind keine weiteren Gruppen für diese Studie geplant.

Für den Aufwand, der Ihnen durch die Teilnahme an dieser Studie bis zum Abschluss entsteht, erhalten Sie eine Aufwandsentschädigung in Höhe von 4.000 € zzgl. Fahrtkosten. Mit dieser Summe sind etwaige nötige zusätzliche Untersuchungen bzw. Nachuntersuchungen abgegolten. Im Falle einer vorzeitigen Beendigung Ihrer Prüfungsteilnahme, gleich aus welchen Gründen dies in Betracht kommt, kann die Aufwandsentschädigung entsprechend vermindert werden.

Fahrtkosten werden nach der aktuell gültigen Regelung bezahlt. Diese sind studienabhängig und können an der Studieninformation erfragt werden oder auf unserer Studienwebsite eingesehen werden.

Die Aufwandsentschädigung wird per Überweisung ausgezahlt.

Wir möchten Sie darauf hinweisen, dass diese Aufwandsentschädigung von Ihnen versteuert werden muss oder von Ihnen bei Behörden wie zum Beispiel Arbeitsamt oder Sozialhilfestelle angegeben werden muss.

Auszahlungsplan
4.000 € zzgl. Fahrtkostenpauschale
• 3.200 € Teilauszahlung nach der Entlassung am Dienstag, 24. September 2024
• 800 € Resthonorar, wenn die Ergebnisse der Abschlussuntersuchung in Ordnung sind und keine offenen Befunde wie z.B. nicht abgeschlossene unerwünschte Ereignisse, Laborwerte, etc., mehr nachverfolgt werden müssen.

Für Informationen und Fragen zur Studie erreichen Sie uns Mo-Fr von 08:00 bis 17:00 Uhr unter der Rufnummer 0800 / 0788 343 (gebührenfrei) oder unter der Rufnummer 0731/ 9840 222 (gebührenpflichtig).

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