Wissenswertes über Studien

Einen wichtigen Beitrag zur Erforschung von Medikamenten leisten Studienteilnehmer (gesunde Personen) oder Patienten, die sich bereit erklären, an der klinischen Studie teilzunehmen.

Jeder einzelne Teilnehmer leistet einen Beitrag für Medizin und Forschung, der kranken Menschen zugute kommt. Der Aufwand, der durch eine Teilnahme an einer Studie entsteht, wird durch einen finanziellen Ausgleich honoriert.

Nicht jeder, der gerne an einer klinischen Studie teilnehmen möchte, wird zugelassen. Es müssen bestimmte Voraussetzungen für eine Teilnahme erfüllt sein (z.B. Alter, Geschlecht, Gesundheitszustand), die in einer ausführlichen Untersuchung abgeklärt werden. Bevor Studienteilnehmer und Patienten Ihre Zustimmung zur Teilnahme geben, werden sie in einem ausführlichen Informationsgespräch über das zu testende Medikament sowie über Ziel und Zweck der Studie von einem Arzt aufgeklärt.

Auf keinen Fall sollten sich Studienteilnehmer und Patienten aber als „Versuchskaninchen“ von Medizin und Forschung verstehen. Die Planung, Durchführung und Dokumentation klinischer Prüfungen am Menschen und die Berichterstattung darüber ist im Arzneimittelgesetz genau geregelt. Darüber hinaus wird nach weltweit gültigen Richtlinien, der „Guten klinischen Praxis“ (englisch „Good Clinical Practice“, GCP) durchgeführt. Dadurch ist der Schutz des Menschen und ein hoher einheitlicher Standard sichergestellt.

Sind neue Medikamente noch notwendig?

Wir alle erwarten behandelt zu werden, wenn eine schwere Erkrankung auftritt. Es sollen nicht nur die Beschwerden gelindert werden, sondern man erwartet von einer Behandlung, dass man danach wieder gesund ist.

Bisher können allerdings nur ein Drittel aller Krankheiten ursächlich behandelt werden. Der Rest kann noch nicht geheilt werden. Häufig ist nur eine Linderung der Beschwerden möglich.

Daher besteht nach wie vor ein hoher Bedarf an neuen Medikamenten, die Erkrankungen ursächlich heilen können. Forschungsinstitute arbeiten fortlaufend daran, neue und wirksame Medikamente zu entwickeln. Ein neues Medikament ist daher das Ergebnis langer Forschungsarbeit und zahlreicher Studien.

Vom Wirkstoff bis zur Zulassung: ein langer Weg der Prüfung

Die Entwicklung eines Medikaments ist ein sehr langer Weg. Bis ein pharmazeutisches Unternehmen eine Zulassung durch Behörden für ein neues Medikament, das auf den Markt gebracht werden soll, erhält, können 10 Jahre und mehr vergehen.

Das Arzneimittel durchläuft dabei mehrere Phasen der Entwicklung, wobei die letzte und wichtigste Phase die klinische Studie darstellt. Denn durch Arzneimittelstudien wird der wissenschaftliche Nachweis geführt, dass ein Arzneimittel die von Gesetzes wegen geforderte notwendige Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit aufweist.

Genehmigung und Freigabe der Studie

Eine klinische Studie wird erst begonnen, wenn sie von einer unabhängigen Ethik-Kommission als ethisch unbedenklich begutachtet und von dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) genehmigt wurde.

Eine Freigabe zur klinischen Studie erfolgt nur, wenn eine positive Nutzen-Risiko-Abwägung auf der Grundlage vorklinischer Untersuchungen erfolgte. Gemessen an der erwarteten Bedeutung des Medikaments für die Heilkunde muss der Nutzen höher sein als die Risiken für den Studienteilnehmer und Patienten.

Klinische Studien

Die erste Anwendung eines Erfolg versprechenden Wirkstoffs am Menschen findet in der Phase I an einer kleinen Anzahl gesunder, meist jüngerer Studienteilnehmer oder in Ausnahmefällen ausgewählter Patienten (z.B. bei Aids- oder Krebsmedikamenten) statt. Sie dient der vorläufigen Bewertung der Verträglichkeit und Unbedenklichkeit sowie der ersten Einschätzung von Nebenwirkungen. Es können wirksame Dosen festgelegt werden und Aufnahme, Verteilung und Ausscheidung der Substanz bestimmt werden.
In klinischen Studien werden aber nicht nur neue Wirkstoffe untersucht, sondern auch neue Darreichungsformen von seit Jahren auf dem Markt befindlichen Wirkstoffen (z.B. Spray statt Tablette). In der Regel erhalten ca. 12 – 40 Studienteilnehmer das neue Präparat.
In der Phase II erhalten erstmals Kranke die neue Substanz oder Formulierung. Hier muss das Verhalten der Substanz in Patienten gezeigt werden, dass sie bei der Bekämpfung der Erkrankung wirkt und die Nebenwirkungen im Rahmen bleiben. Rund 50 – 500 Patienten erhalten das neue Präparat.
Wurden die ersten beiden Phasen erfolgreich abgeschlossen wird das neue Medikament in der Phase III einer größeren Anzahl von Patienten (mehrere hundert bis tausend) verabreicht, und zwar in der endgültigen Dosierung und Verabreichungsform (z. B. als Tablette, Dragee oder Infusion). Oft sind diese Studien Placebo-kontrolliert (Placebo = Scheinmedikament); häufiger gibt es auch Langzeitstudien, die zeigen sollen, ob ein Präparat auch noch nach längerer Anwendung gut wirkt und verträglich ist.
Wenn anhand der Daten aus den klinischen Studien gezeigt werden kann, dass die neue Substanz wirksam und verträglich ist, erfolgt die Zulassung durch das Bundesministerium für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder die europäische Zulassungsbehörde (EMEA = European Agency for the Evaluation of Medicinal Products). Jeder Patient kann jetzt das neue Medikament erhalten.
Nach der Zulassung wird in der Phase IV überprüft, ob sich das neue Medikament in der täglichen Praxis bewährt. Bleiben Nutzen und Risiken auch bei einer breiteren Population weiterhin günstig für den Patienten? In Phase-IV-Studien können selten auftretende Nebenwirkungen erfasst und beschrieben werden.